Pharmakogenomik für minimiertes Risiko und bessere Wirksamkeit bei Kindern, die eine hochdosierte Steroidtherapie erhalten (PhoRECast)
Handlungsfeld: „Gesundheitsversorgung“ Forschungsschwerpunkt: „EP PerMed“
Projektleitung
Universitätsmedizin Greifswald
Prof. Dr. Neeltje van den Berg
17475 Greifswald
Das Projekt ist Teil des Förderschwerpunkts „Europäische Partnerschaft für Personalisierte Medizin (EP Per-Med)“.
Projektlaufzeit
01.04.2026 - 31.03.2029
Projektbeteiligte(r)
- Technische Universität Dresden und Deutsches Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
- Pathonext GmbH Leipzig
- Institute of Biotechnology & HiLIFE Helsinki Institute of Life Science & Faculty of Medicine, University of Helsinki
- Institute of Environmental Medicine, Karolinska Institutet
- CeMM Research Center for Molecular Medicine of the Austrian Academy of Sciences
- Luxembourg Centre for Systems Biomedicine, University of Luxembourg
- Department of Immunology, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and University Hospital in Motol
- Patientenorganisation KOURIR
Motivation
Die Häufigkeit immunvermittelter Krankheiten bei Kindern nimmt weltweit zu. Hochdosierte Glukokortikoide sind nach wie vor die am häufigsten eingesetzte entzündungshemmende Therapie, doch es fehlen evidenzbasierte, also auf wissenschaftlichen Belegen beruhende, Leitlinien für ihre Anwendung – insbesondere hinsichtlich optimaler Dosierung und Dauer. Zudem sind die langfristigen Folgen dieser Therapie bei Kindern nur unzureichend erforscht. Ein tieferes Verständnis dieser Zusammenhänge könnte helfen, Behandlungen gezielter und sicherer zu gestalten.
Ziele und Vorgehen
Im internationalen Verbundprojekt PhoRECast soll eine multizentrische Multi-Omics-Studie durchgeführt werden, um die klinische Wirksamkeit und langfristigen Effekte einer dreitägigen gegenüber einer fünftägigen hochdosierten Glukokortikoid-Therapie bei Kindern mit akuten immunvermittelten Erkrankungen zu vergleichen. Dazu werden klinische und laborchemische Daten mit unterschiedlichen molekularen Analysen verknüpft, um Biomarker zu identifizieren, die das individuelle Ansprechen und das Toxizitätsrisiko vorhersagen. Parallel wird untersucht, wie diese Erkenntnisse in die klinische Praxis integriert werden können – unter Einbeziehung digitaler Werkzeuge zur Erfassung patientenberichteter Ergebnisse (PROs) und unter Berücksichtigung ethischer, rechtlicher und sozialer Aspekte. Die Universitätsmedizin Greifswald übernimmt dabei die Leitung der Forschung zu ethischen, rechtlichen und sozialen Fragestellungen sowie die praktische Überführung und Analyse von PRO-Daten in die bzw. der klinischen Routine.
Perspektiven für die Praxis
Das Projekt zielt darauf ab, evidenzbasierte Behandlungsalgorithmen zu entwickeln, die es Ärztinnen und Ärzten ermöglichen, für jedes Kind die optimale Therapieform und -dauer auszuwählen. Durch die Integration von Multi-Omics-Daten und digitalen Gesundheitstechnologien wird ein Modell geschaffen, das neben Glukokortikoid-Therapien auch auf andere entzündliche Erkrankungen im Kindesalter übertragbar ist. Langfristig können so Therapien effizienter, sicherer und patientenorientierter gestaltet werden – mit positiven Auswirkungen auf die Gesundheitssysteme und die Lebensqualität betroffener Kinder und Familien.