Transformation der personalisierten Therapie der akuten myeloischen Leukämie durch ein integriertes europäisches Multi-Center-Multi-Omics-Netzwerk (TRANS-AML-EU)

Motivation

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine lebensbedrohliche Form von Blutkrebs – die Sterberate ist hoch, weil im Knochenmark kranke Zellen unkontrolliert wachsen und die gesunden verdrängen. Patienten reagieren total unterschiedlich auf Therapien. Bisher hat man sich vor allem auf einzelne Mutationen oder Gene konzentriert – das reicht aber nicht, um die komplexen biologischen Prozesse, die das Therapieansprechen steuern, wirklich zu verstehen. Rückfälle und Nebenwirkungen bleiben ein großes Problem.

Für das Verständnis von Wirkmechanismen und Therapieresistenz können Daten aus verschiedenen biologischen Ebenen mit Labortests für neue Medikamente kombiniert werden. Es fehlen aber noch standardisierte Methoden, die diese Daten in konkrete, praktische Entscheidungshilfen für die tägliche Medizin umwandeln.

Ziele und Vorgehen

Das Verbundvorhaben wurde in einem Förderaufruf der Europäischen Partnerschaft PerMed eingereicht (Joint Transnational Call 2024). Im Vorhaben sollen verschiedene neue Strategien entwickelt und erprobt werden, um die Auswahl individueller Therapien zu optimieren. Das Projekt TRANS-AML-EU zielt darauf ab, die Therapie der AML durch personalisierte, datenbasierte Entscheidungshilfen für die medizinische Versorgung zu verbessern. Es sollen „datengetriebene Krankheitsmerkmale“ entwickelt werden, indem umfangreiche biologische Daten und Medikamentenreaktionen aus europäischen Patientengruppen mit Methoden der künstlichen Intelligenz verknüpft werden. Daraus sollen praxistaugliche Werkzeuge („Translational Tool Boxes“) entstehen, die Ärztinnen und Ärzten helfen, für jede Patientin und jeden Patienten die wirksamste, schonendste Therapie zu wählen.

Perspektiven für die Praxis

Durch dieses Vorhaben kann ein frühzeitiges und gutes Ansprechen von Patientinnen und Patienten mit AML auf die Therapie ermöglicht werden. So kann durch das geplante Vorhaben die AML-Therapieentscheidungen in Deutschland von „eine Mutation – ein Medikament“-Schema hin zu robusten, musterbasierten Empfehlungen weiterentwickelt werden. Zudem soll die Wirksamkeit der Therapie erhöht werden und Übertherapie reduziert werden. Dies kann langfristig zu einer Entlastung des Gesundheitswesens führen.