Regulatorische Nutzung von Big Data-Strategien basierend auf OMICS-Daten zur effizienten Entwicklung, Zulassung und sicheren Anwendung von biologischen Arzneimitteln (RENUBIA)

Motivation

Bei der Entwicklung neuartiger Arznei- und Impfstoffe werden zunehmend Methoden angewandt, bei denen große Mengen an Daten erhoben und automatisch ausgewertet werden. Man bezeichnet diese Vorgehensweise allgemein als „Big Data“ und speziell im biomedizinischen Bereich als „OMICS-Methoden“. Durch solche Methoden können völlig neue Erkenntnisse und Einsichten erlangt werden. Es ist jedoch teilweise schwierig, genau nachzuvollziehen, wie Erkenntnisse gewonnen wurden. Besonders schwierig ist es, wenn Methoden zur Anwendung kommen, deren Funktionen nicht eindeutig festgelegt sind, z. B. bei künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen.

Es ist daher für Behörden, die für die Zulassung von Arznei- und Impfstoffen zuständig sind, unbedingt notwendig zu verstehen, wie „OMICS“-Methoden funktionieren und wie zuverlässig die damit gewonnenen Ergebnisse sind. Die Entwicklung eines solchen Verständnisses erfordert jedoch Forschungsarbeiten, die deutlich über die Amtsaufgaben hinausgehen.

Ziele und Vorgehen

Das Paul-Ehrlich-Institut wird im Rahmen von RENUBIA Untersuchungen zur Zuverlässigkeit von „OMICS“-Methoden durchführen. Hierbei liegt ein besonderes Augenmerk auf Methoden, bei denen künstliche Intelligenz bzw. maschinelles Lernen eingesetzt werden. Zudem soll in zwei Pilotprojekten erprobt werden, wie die neu gewonnenen Erkenntnisse in der Zulassungspraxis angewandt werden können. Hierdurch sollen neue Verfahrensweisen etabliert werden, mit denen regulatorische Fragestellungen im Zusammenhang mit „OMICS“-Methoden in Zukunft noch besser bearbeitet werden können. Dies geschieht in engem Austausch mit anderen nationalen und europäischen Zulassungsbehörden.

Perspektiven für die Praxis

Durch dieses Vorhaben erwirbt das Paul-Ehrlich-Institut Fähigkeiten, die in der zukünftigen regulatorischen Praxis unverzichtbar sind. Dies bildet die Grundlage für die Sicherstellung der Versorgung der Bevölkerung mit sicheren und zuverlässigen biologischen Arzneimitteln.